Artikkelen gjennomgår effekten av veksthormonbehandling (GH) hos barn med Noonan syndrom. Flere studier viser at GH-terapi gir en tydelig økning i veksthastighet og høyde-SDS (høyde standardavviksskår) allerede i løpet av det første året, ofte mellom 0,4 og 1,2 SDS (SDS lik 0 betyr at man er gjennomsnittlig). Effekten vedvarer gjennom flere år, og langtidsbehandling kan gi en forbedret voksen høyde som i mange tilfeller nærmer
seg den forventede foreldrehøyden. Tidlig behandlingsstart gir best vekstrespons, men behandling før femårsalder anbefales ikke på grunn av økt kreftrisiko. Studiene viser også at GH-terapi er trygg: man fant ingen alvorlige kardiometabolske bivirkninger, og hjertemuskelen ble ikke påvirket. Skjelettalderen akselererte, men på en måte som bidro til normalisering.
Enkelte studier undersøkte genetiske forskjeller og fant at responsen på behandling var lik uavhengig av om pasienten hadde PTPN11-mutasjon eller ikke. Kort sagt: GH-terapi ved Noonan syndrom gir rask og vedvarende vekstforbedring, kan øke
voksen høyde til nær normalnivå, og er en trygg behandling uavhengig av genetisk bakgrunn.